我公司與美國GEMP公司近日簽署了《許可和合作協議》(以下簡稱“協議”)，獲得其新型降脂產品Gemcabene在中國市場(中國大陸和港澳臺)獨家開發權。

　　Gemcabene是一種二烷基醚二羧酸的單鈣鹽，是具有2個終端二甲基羧酸酯基團的新型脂質調節化合物。該產品可顯著降低血清低密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯、及高敏C反應蛋白水平，升高高密度脂蛋白膽固醇水平，用于治療高脂血癥、動脈粥樣硬化、及心腦血管疾病。該產品已在美國完成了多項II期臨床研究，目前處于補充試驗階段，即將開展III期臨床研究。

　　高脂血癥指人體血漿一種或數種脂質成分的含量超過正常最高限值，其可直接引起動脈粥樣硬化、冠心病、高血壓、胰腺炎等疾病。在我國，近年來高脂血癥的患病率及死亡率有逐年增高的趨勢，尤其多見于中、老年人。國家衛生與計劃生育委員會2015年初發布的《中國居民營養與慢性病調查報告》顯示，2012年中國成人血脂異?；疾÷?0.40%。2016版《中國成人血脂異常防治指南》指出，2010-2030年我國心血管事件將增加約920萬。據報道，純合子型家族性高膽固醇血癥的發病率約為1/16萬~1/100萬，雜合子型家族性高膽固醇血癥在一般人群中的發病率約為1/200~1/500。據米內網數據顯示，2016年我國降血脂類藥物市場規模達到近240億元，同比增長9.24%。預測2019年中國降血脂類產品將突破300億大關。

　　目前治療高脂血癥的藥物有多種，其中他汀類是降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的主流藥物。據報道，2013年降脂藥全球市場接近220億美元，其中他汀類占比約55%，預計至2023年將達到260億美元。國內他汀類藥物整體市場規模近200億元。但臨床仍有大量患者無法服用他汀類藥物和使用其他可用療法，為解決臨床需要，新型調脂藥PCSK9抑制劑為靶點的藥物已成為各大藥企追逐的新目標。PCSK9抑制劑能顯著降低LDL-C，其有效性強于目前他汀類產品。但由于PCSK9抑制劑價格昂貴，且為注射劑給藥，遠沒有口服劑方便和安全性高，因此短期內降膽固醇藥物市場仍以他汀類藥物為主。

　　公司引進的Gemcabene系口服制劑，每日一次給藥，生產成本相對較低，可顯著降低LDL-C、高敏C反應蛋白和甘油三酯水平，改善血糖清除率，增加胰島素敏感性，與他汀類藥物組合使用有疊加效應。目前該產品在1000多名受試者的臨床試驗中未觀察到肌肉或肝臟毒性，有較高的安全性和耐受性。Gemcabene可針對SHTG(嚴重高甘油三酯血癥)、NASH(非酒精性脂肪肝)、FH/ASCVD(家族性高膽固醇血癥/動脈粥樣硬化性心血管疾病)等高危難治性血脂異常進行有效治療，短期內可顯著降低患者胰腺炎、心腦血管栓塞等風險。該產品適應癥專利在美國最早2032年到期，目前在中國已申請專利保護。

　　美國GEMP公司成立于2008年11月，于2016年8月在納斯達克交易所上市，GEMP致力于研究開發治療脂質異常性疾病的產品，其核心資產為Gemcabene。GEMP董事長兼首席科學官Charles Bisgaier博士系GEMP創始人之一，同時也是密歇根大學藥理學副教授，Bisgaier博士畢業于喬治·華盛頓大學生物化學專業，他在代謝綜合征治療方面主導了多個有潛力的小分子化合物的研究開發，參與了吉非羅齊(LOPID?)、阿托伐他汀(立普妥?)及Gemcabene的發現和開發，其中阿托伐他汀(立普妥?)為人類歷史上首個超百億美元品種，曾連續7年銷售額維持在100億美元以上。GEMP首席執行官Steve Gullans自2016年成為GEMP董事會成員，2018年全職加入該公司。Gullans博士畢業于杜克大學，在耶魯大學完成博士后學位，曾在哈佛大學醫學院和布列根和婦女醫院(美國哈佛大學醫學院的第二大附屬醫院)任教近20年，發表130余篇研究論文。

　　雙方計劃合作進行許可產品在純合子型家族性高膽固醇血癥(罕見病)患者的國際多中心III期臨床研究，公司計劃首先通過孤兒藥申請許可產品在中國的上市，隨后開展其在雜合子型家族性高膽固醇血癥等其他適應癥中的研究。

　　該產品的引進將豐富公司在心腦血管領域的布局，增加公司脂質代謝產品的儲備。